新薬開発を行うには莫大な研究開発費用が必要とされる。

新薬を研究開発し、発売するために必要なコストは数百億円といわれる。2001年のタフツ大学の発表によると、1990年代のアメリカでのデータを元に試算した結果、世界的な製薬企業が1つの新薬を発売するために必要な研究開発コストは、1,000億円に達するとされる。この金額は発売されなかった新薬の研究開発費用も含めた金額である。しかし、これほどまでに多額の費用を投じて新薬を開発しても、発売されるまでに安全性や有効性、品質に対する検査が行われるため、結局製品化されないものも多い。

そのため、製薬業界の対売上高研究開発比率は全産業中最も高く、全産業の平均が3%なのに対して、製薬業界では8%を超える。このことは製薬業界の研究開発指向を示唆するが、反面、充分な研究開発を行うためにはそれに見合う利益率を確保することが重要となっており、製薬業界の利益率は他産業と比較して総じて高い水準となっている。
新薬開発の現状「遺伝子治療」、「再生医学」、および「創薬」も参照

これまでの製薬の特徴は有機合成や発酵、動植物からの抽出などによって得られた物質を分析、研究して新薬の元となる成分を探して来ることであったが、この方法では新薬創出には限界があることは以前から指摘されていた。そのため、現在ではゲノムプロジェクト等によって解析されたヒトの遺伝子情報を元に、バイオテクノロジーを応用して新薬を研究、開発することが主流となっている。

また、これらの遺伝子情報は、遺伝子治療や再生医療といった新たな分野の医療にも役立つと考えられており、現在は既に実用段階の治療方法も確立されつつある。
製薬会社「メガ・ファーマ」も参照

世界規模で見ても、それぞれの国において伝統的な薬業に立脚した企業、第二次世界大戦後に誕生した企業など、様々ある。しかし、近年は世界的に製薬業界の大再編が起こっており、欧米のメジャー企業が世界で買収合戦を繰り広げ、日本企業の中にも、これら欧米系に買収されるケースが出てきている。

そうした状況を受け、日本国内でも、欧米系に対抗すべく、企業の大規模な再編が進んでいる。その中で目立つのは、“病衆分離”ともいうべき動きで、それまでは医療用（病院薬）と大衆薬の両方を扱うメーカーが多かったのが、医療用の会社と大衆薬の会社を分ける場合が目立っている（山之内製薬と藤沢薬品工業→アステラス製薬（医療用）とゼファーマ（大衆薬、現第一三共ヘルスケア）、三共と第一製薬→第一三共（医療用）と第一三共ヘルスケア（大衆薬）、中外製薬→大衆薬部門をライオンに譲渡、エスエス製薬→医療用部門を久光製薬に譲渡、武田薬品工業→大衆薬部門を武田コンシューマヘルスケア（現アリナミン製薬）として分割、など）。

製薬会社は自社開発した薬の特許収入により収益を得ることができ、ブロックバスターの開発に成功すれば市場を独占することも可能である。しかし研究開発には莫大な資金が必要なため、薬価の改定などで開発費の回収が困難となったり新薬を開発する前に収益の柱となっていた薬の特許が切れてジェネリック医薬品が出回り経営が悪化する例も多い[7]。

なお、世界的にも通用する医薬品を数多く有するメガ・ファーマ以外に、或る特定の領域に特化した薬を開発するスペシャリティファーマ、医療を支える基礎的な医薬品などを供給するベーシックドラッグファーマ、後発医薬品を専門とするジェネリックファーマ、セルフメディケーションに対応する大衆薬が中心に開発するOTCファーマの5つに分類されることがある。
規制機関詳細は「医療品規制」を参照

アメリカ食品医薬品局 (FDA)

欧州医薬品庁 (EMA)

英国医薬品・医療製品規制庁 (MHRA)

独立行政法人医薬品医療機器総合機構 (PMDA)