難治性疾患克服事業（なんじせいしっかんこくふくけんきゅうじぎょう）は、「症例数が少なく、原因不明で、治療方法が確立しておらず、生活面への長期にわたる支障がある疾患」に対して行われる厚生労働省による研究事業。目次

1 沿革

2 臨床調査研究分野130疾患

3 横断的研究分野

4 重点研究分野

5 研究奨励分野・臨床調査研究分野130疾患以外の48疾患（2009年現在）

6 難治性疾患克服研究事業：対象は臨床調査研究分野の130疾患

7 脚注

8 関連項目

9 外部リンク

沿革

1972年（昭和47年） - 特定疾患調査研究事業として開始。

1998年（平成10年） - 公募制による重点研究開始[1]。

1999年（平成11年） - 厚生科学研究の中に位置づけ、他の分野との一体化した研究と公募による課題選択の競争的研究開始。特定疾患対策研究事業と改称[1]。

2003年（平成15年） - 組織改編。難治性疾患克服研究事業と改称[1]。

2009年（平成21年） - 研究奨励分野を設置（臨床調査研究分野130疾患以外）。今まで組織体系的な研究が行われていなかった疾患に対しての患者と病態の実態把握開始[1]。

臨床調査研究分野130疾患

研究班を設け、原因究明と治療法確立に向けた臨床的立場から研究を行う事業。患者の年齢性別地域の実態把握により治療法開発、対症療法の進歩が図られている。

現在130疾患が指定されている。

指定された130疾患にはさまざまな医学医療・福祉介護面で難病対策が実施されている。


臨床調査研究分野は概ね疾患系統別に研究班が設けられ、それぞれ毎年各班に重点疾患が設けられている。

難治性疾患克服研究班の一覧(2009年現在)




血液系疾患

免疫疾患調査研究班

内分泌系疾患調査研究班

代謝系疾患調査研究班

神経・筋疾患調査研究班

視覚系疾患調査研究班

聴覚、平衡機能系疾患調査研究班

循環器系疾患調査研究班

呼吸器系疾患調査研究班

消化器系疾患調査研究班

皮膚・結合組織疾患調査研究班

骨・関節系疾患調査研究班

腎・泌尿器系疾患調査研究班

スモン調査研究班


横断的研究分野

基盤研究

社会医学研究

生体試料等の収集に関する研究

重点研究分野
研究奨励分野・臨床調査研究分野130疾患以外の48疾患（2009年現在）

2009年に創設

難治性疾患克服研究事業：対象は臨床調査研究分野の130疾患

厚生労働省による原因究明・治療法などの研究が行われるが、患者自己負担分が国の公費で負担されるのは、特定疾患治療研究事業の対象疾患のみである。
脊髄小脳変性症

シャイ・ドレーガー症候群

モヤモヤ病（ウイルス動脈輪閉鎖症）

正常圧水頭症（NPH）

多発性硬化症

重症筋無力症

ギラン・バレー症候群

フィッシャー症候群

慢性炎症性脱髄性多発神経炎

多発限局性運動ニューロパチー（ルイス・サムナー症候群）

単クローン抗体を伴う末梢神経炎（クロウ・フカセ症候群）

筋萎縮性側索硬化症

脊髄性進行性筋萎縮症

球脊髄性筋萎縮症（Kennedy-Alter-Sung病）

脊髄空洞症

パーキンソン病

ハンチントン病

進行性核上性麻痺

線条体黒質変性症

ペルオキシソーム病

ライソゾーム病

クロイツフェルト・ヤコブ病（CJD）

ゲルストマン・ストロイスラー・シャインカー病（GSS）

致死性家族性不眠症

亜急性硬化性全脳炎（SSPE）

進行性多巣性白質脳症（PWL)

後靭帯骨化症

黄色靭帯骨化症

広範脊柱管狭窄症

前縦靭帯骨化症

特発性大腿骨骨頭壊死症

特発性ステロイド性骨壊死症

網膜色素変性症

加齢黄斑変性

難治性視神経症

突発性難聴

特発性両側性感音難聴

メニエール病

遅発性内リンパ水腫

PRL分泌異常症

ゴナドトロピン分泌異常症

ADH分泌異常症

中枢性摂食異常症

原発性アルドステロン症

偽性低アルドステロン症

グルココルチコイド抵抗症

副腎酵素欠損症

副腎低形成（アジソン病）

偽性副甲状腺機能低下症

ビタミンD受容機構異常症

TSH受容体異常症

甲状腺ホルモン不応症

再生不良性貧血

溶血性貧血

不応性貧血（骨髄異形成症候群）

骨髄線維症

特発性血栓症

血栓性血小板減少性紫斑病（TTP)

特発性血小板減少性紫斑病

IgA腎症

急速進行性糸球体腎炎

難治性ネフローゼ症候群

多発性嚢胞腎

肥大型心筋症

拡張型心筋症

拘束型心筋症

ミトコンドリア病

Fabry病

家族性突然死症候群

原発性高脂血症

特発性間質性肺炎

サルコイドーシス