医薬品はその使用目的により以下の薬効に分類される。一つの薬剤で複数の薬効に分類されるものもある。なお、薬効名の前に付けた番号は、日本標準商品分類番号のうちの薬効分類である。
標榜薬効

薬効は日本標準商品分類番号に従って分類されているものである[1]。医薬品の添付文書の上部に記載されているものは、標榜薬効と呼ばれる[2]。薬効分類として同じ分類だが、この標榜の部分には自由度が許容されており、同じ成分であっても一定した表現にはなっていない[3]。
神経系及び感覚器官用医薬品
中枢神経用薬

111全身麻酔剤

112催眠鎮静剤、抗不安薬

113抗てんかん薬

114解熱鎮痛消炎剤

115興奮剤、覚せい剤

116抗パーキンソン剤

117精神神経用剤

118総合感冒剤

119その他の中枢神経用剤

190その他の神経系及び感覚器官用医薬品

末梢神経系用剤

121局所麻酔剤

122骨格筋弛緩剤

123自律神経剤

124鎮けい剤

125発汗剤、止汗剤

129その他の末梢神経用剤

感覚器官用薬

131眼科用剤

132耳鼻科用剤

133鎮暈剤

139その他の感覚器官用薬

個々の器官系用医薬品
循環器官用剤

211強心剤

212不整脈用剤

213利尿剤

214血圧降下剤

215血管補強剤

216血管収縮剤

217血管拡張剤

218高脂血症用剤

219その他の循環器官用剤

呼吸器官用薬

221呼吸促進剤

222鎮咳剤

223去たん剤

224鎮咳去たん剤

225気管支拡張剤

226含嗽剤

229その他の呼吸器官用剤

消化器官用薬

231止しゃ剤、整腸剤]

232消化性潰瘍用剤

233健胃消化剤

234制酸剤

235下剤、浣腸剤

236利胆剤

237複合胃腸剤

239その他の消化器官用薬

ホルモン剤（抗ホルモン剤を含む）

241脳下垂体ホルモン製剤

242唾液腺ホルモン剤

243甲状腺、副甲状腺ホルモン剤

244タンパク同化ステロイド剤

245副腎ホルモン剤

246男性ホルモン剤

247卵胞ホルモン及び黄体ホルモン剤

248混合ホルモン剤

249その他のホルモン剤（抗ホルモン剤を含む）

泌尿生殖器官及び肛門用薬

251泌尿器官用剤

252生殖器官用剤（性病予防剤を含む）

253子宮収縮剤

254避妊剤

255痔疾用剤

259その他の泌尿生殖器官及び肛門用薬

外皮用薬

261外皮用殺菌消毒剤

262創傷保護剤

263化膿性疾患用剤

264鎮痛、鎮痒、収斂、消炎剤

265寄生性皮膚疾患用剤

266皮ふ軟化剤（腐しょく剤を含む。）

267毛髪用剤（発毛剤、脱毛剤、染毛剤、養毛剤）

268浴剤

269その他の外皮用薬

歯科口腔用薬

271歯科用局所麻酔剤

272歯髄失活剤

273歯科用鎮痛鎮静剤（根管及び齲窩消毒剤を含む）

274歯髄乾屍剤（根管充填剤を含む）

275歯髄覆罩剤

276歯科用抗生物質製剤

279その他の歯科口腔用剤

その他の個々の器官系用医薬品

290その他の個々の器官系用医薬品

代謝性医薬品
ビタミン剤

311ビタミンA及びD剤

312ビタミンB1剤

313ビタミンB剤（ビタミンB1剤を除く）

314ビタミンC剤

315ビタミンE剤

316ビタミンK剤

317混合ビタミン剤（ビタミンA・D混合製剤を除く）

319その他のビタミン剤

滋養強壮薬

321カルシウム剤

322無機質製剤

323糖類剤

324有機酸製剤

325タンパクアミノ酸製剤

326臓器製剤

327乳幼児用剤

329その他の滋養強壮剤

血液・体液用薬

331血液代用剤

332止血剤

333血液凝固阻止剤

339その他の血液・体液用薬

人工透析用薬

341人工腎臓透析用剤

342腹膜透析用剤

349その他の人工透析用剤

その他の代謝性医薬品

391肝臓疾患用剤

392解毒剤

393習慣性中毒用剤

394痛風治療剤

395酵素製剤

396糖尿病用剤

397総合代謝性製剤

399他に分類されないその他の代謝性医薬品

組織細胞機能用医薬品
細胞賦活用薬

411クロロフィル製剤

412色素製剤

419その他の細胞賦活用剤

腫瘍用薬

421アルキル化剤

422代謝拮抗剤

423抗腫瘍性抗生物質製剤

424抗腫瘍性植物成分製剤

429その他の腫瘍用剤

放射性医薬品

430放射性医薬品

アレルギー用薬

441抗ヒスタミン剤

442刺激療法剤

443非特異性免疫原製剤

449その他のアレルギー用剤

生薬及び漢方処方に基づく医薬品
生薬

510生薬

漢方製剤

520漢方製剤

その他の生薬及び漢方処方に基づく医薬品

590その他の生薬及び漢方処方に基づく医薬品

病原生物に対する医薬品
抗生物質製剤

611主としてグラム陽性菌に作用するもの

612主としてグラム陰性菌に作用するもの

613主としてグラム陽性・陰性菌に作用するもの

614主としてグラム陽性菌、マイコプラズマに作用するもの

615主としてグラム陽性・陰性菌、リケッチア、クラミジアに作用するもの

616主として抗酸菌に作用するもの

617主としてカビに作用するもの

619その他の抗生物質製剤（複合抗生物質製剤を含む）

化学療法剤

621サルファ剤

622抗結核剤

623抗ハンセン病剤

624合成抗菌剤

625抗ウイルス剤

629その他の化学療法剤

生物学的製剤

631ワクチン類

632毒素及びトキソイド類

633抗毒素及びレプトスピラ血清類

634血液製剤類

635生物学的試験用製剤類

636混合生物学的製剤

639その他の生物学的製剤

寄生動物用薬

641抗原虫剤

642駆虫剤