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分子標的治療（ぶんしひょうてきちりょう、英: molecularly-targeted therapy）とは、ある特定の分子を標的として、その機能を制御することにより治療する療法。

正常な体と病気の体の違いあるいは癌細胞と正常細胞の違いをゲノムレベル・分子レベルで解明し、がんの増殖や転移に必要な分子を特異的に抑えたり関節リウマチなどの炎症性疾患で炎症に関わる分子を特異的に抑えたりすることで治療する。従来の多くの薬剤もその作用機序を探ると何らかの標的分子を持つが、分子標的治療は創薬や治療法設計の段階から分子レベルの標的を定めている点で異なる。また、この分子標的治療に使用する医薬品を分子標的治療薬と呼ぶ。

以下本項目では、分子標的薬の多くががん治療薬であることから、狭義の分子標的治療であるがん治療への分子標的治療薬を中心に記述する（自己免疫疾患についても触れる）。
歴史

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がん（そのほか、自己免疫疾患、臓器移植など）治療で、特有あるいは過剰に発現している、特定の標的（分子）を狙い撃ちにしてその機能を抑える薬剤により治療する方法が、いわゆる「分子標的治療」である。

この呼称はモノクローナル抗体の開発が始まった1980年代初頭より使用され始めた。1980年代にCEAなどの腫瘍関連抗原に対する抗体療法がマウスモノクローナル抗体で試みられたが成功しなかった。そこで、マウス抗体の定常領域をヒト由来のものに置き換えたキメラ抗体が開発され、1997年にリツキシマブとして、抗体医薬品が初めて承認された。しかし、その後ヒト抗キメラ抗体の出現や重篤なアレルギー反応が報告されたため、あらたにヒト化抗体が開発された。その後1990年代後半には完全ヒト化抗体が作成された。

「分子標的治療」が一般的に使われ出したのは、メシル酸イマチニブやゲフィチニブなどの低分子化合物が臨床使用され始めた1990年代末からとされる。特に2001年に承認されイマチニブは、慢性骨髄性白血病 (CML) に対して大きな効果を発揮し、分子標的薬の評価を飛躍的に高めた。また創薬期間は、イマチニブでは標的分子発見後40年を経て薬剤が承認されたが、BRAF阻害薬では標的分子発見から約10年で承認され、クリゾチニブでは承認までの時間が4年など、コンピューターとゲノム医学の進歩により標的分子発見後の創薬期間が短縮化される傾向にある。

なお、分子標的薬はその効果を高めるため、抗体に細胞毒性物質のみならず放射性同位元素などを結合させた融合抗体（抱合薬）なども登場しており、その形を広げつつある。病態形成の本質たる原因分子標的が明らかになることによって、今後目覚ましい治療効果が得られる[1]とされる。
特徴

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従来の抗がん剤（殺細胞性抗がん剤）が細胞傷害を狙うのに対し、分子標的治療薬は多くが細胞増殖に関わる分子を阻害する。そのため臨床応用される以前は分子標的治療は腫瘍を縮小させず、増大を抑えるのみであると考えられていた。癌細胞特異的に効果を示す（ことが期待できる）ため、至適投与量は最大耐量ではなく最小有効量であり、また最大耐量と最小有効量の差が大きい可能性があり、そのため毒性のプロファイルが異なることが期待される。

しかし、実際に分子標的治療が広く行われるようになると分子標的治療薬は腫瘍縮小効果を示し、それもゲフィチニブの標的分子である変異EGFRのように当初想定していなかった未知の分子が標的となり臨床効果を示す可能性がでてきた。毒性に関しても間質性肺炎のように想定していなかった致死的毒性が出る可能性があり、一概に毒性が少ないとは言えないことが判明した。

自己免疫疾患、臓器移植については、細胞間シグナル伝達や細胞内シグナル伝達を阻害することにより、炎症シグナル伝達を途絶させ、免疫反応・症状を軽減させることができる。細胞間シグナルとしてはTNF-αやインターロイキン-6、細胞内シグナルとしてはヤヌスキナーゼやmTORなどを標的とした薬剤が実用化されている。
種類

分子標的治療薬には以下の2つがある

低分子薬（低分子医薬品…主に低分子化合物）

抗体薬（抗体医薬品…主にモノクローナル抗体）

低分子医薬品

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低分子医薬品には以下の種類がある。主な特徴として以下がある。

分子量300から500と小さく、血液脳関門も通ることができ、さらに細胞膜の中や核にまで入り込むことができる。標的となるタンパク質に結合して働きを止めることで薬の効果が発揮される。
チロシンキナーゼ阻害剤
ゲフィチニブ（Gefitinib、イレッサ）
上皮成長因子受容体 (EGFR) チロシンキナーゼ阻害剤 (EGFR-TKI) であり、非小細胞肺癌の治療に使用される。
エルロチニブ（Erlotinib、タルセバ）
ゲフィチニブと同様EGFR-TKIであり、非小細胞肺癌の治療に使用される。
オシメルチニブ（Osimertinib、タグリッソ）
EGFR T790M 変異陽性（EGFR-TKI耐性）の非小細胞肺癌に有効なEGFR-TKIである。
アファチニブ（Afatinib、ジオトリフ）
上記のEGFR-TKIと同様の作用機序であるが、EGFRのチロシンキナーゼドメインのATP結合部位に共有結合して不可逆的に阻害する。
ダコミチニブ（Vizimpro、ビジンプロ）
ダコミチニブは、上皮細胞増殖因子受容体 (EGFR, HER 1, ErbB 1)、ヒト上皮細胞増殖因子受容体HER 2 (ErbB 2) およびHER 4 (ErbB 4) のチロシンキナーゼ活性を不可逆的に阻害するチロシンキナーゼ阻害剤である。ErbB受容体ファミリー (EGFR、HER 2、HER 3ならびにHER 4) が形成するホモおよびヘテロダイマーによるシグナル伝達を不可逆的に阻害する。HERファミリーのATP結合部位においてATP結合ポケットのシステイン残基と共有結合する。HER 3はキナーゼ活性を持たずダコミチニブは結合しないが、他のファミリーと形成したヘテロダイマーに作用する。
イマチニブ（Imatinib、グリベック）
Bcr-AblチロシンキナーゼおよびKITチロシンキナーゼ阻害剤であり、慢性骨髄性白血病、フィラデルフィア染色体陽性急性リンパ性白血病 (Ph+ALL)、消化管間質腫瘍（GIST）の治療に使用される。
ダサチニブ（Dasatinib、スプリセル）
Bcr-Ablチロシンキナーゼ阻害剤でありイマチニブ抵抗性の慢性骨髄性白血病、再発または難治性のフィラデルフィア染色体陽性急性リンパ性白血病 (Ph+ALL) の治療に使用される。