現在、違法麻薬に指定されている化学物質と化学式が非常に良く似ているが違法麻薬には指定されていない薬物（デザイナーズ・ドラッグ）を意図的に作り出したり、向精神薬取締法で購入が規制されている向精神薬を精神病治療と偽って入手した精神治療薬が密売され、麻薬的に使用される（違法ドラッグ・脱法ドラッグなどと呼ばれる）という現象が社会問題となっている。
たばこやアルコール飲料については薬理学としては中毒性物質ではあるが、ニコチン依存症やアルコール依存症・急性アルコール中毒という習慣性・常用・乱用に発展するという点が麻薬と酷似している。
一方、国も麻薬及び向精神薬取締法に基づき、政令により麻薬指定を進めてはいるものの[2]、指定が化学物質名であることから指定が後手後手になりがちである。
また作用が似ていても化学的構造が少しでも異なれば違法麻薬として法で取り締まることは出来ず、仮にそれらを違法麻薬に指定しても次々と新しい物質が作られるという「いたちごっこ」が続いている。しかし化学的構造や作用が違法麻薬に似ているのであれば、法的には違法麻薬でなくとも危険性は違法麻薬に準じるものと考えられ、実際に健康被害や死亡例の報告もある。
国や自治体により、生体物質に対して麻薬作用を起こす化学物質の薬物を特定し、それらと似た化学物質と化学式を持つ薬物を一括して違法麻薬として指定するなどの法対策が考えられているが、いまだ解決には至っていない。
麻薬の乱用により犯罪が誘発されることからほとんどの国では治安維持のために法規制されており許可無く製造・所持・使用すると刑罰が科される。フィリピン、スリランカ、マレーシア、シンガポール、中華人民共和国のようにアジア諸国には死刑を科す国も存在する。[3]。受刑者移送条約の非締結国で罪を犯した場合、日本より重罪な刑期をむかえることになる。
しかし、麻薬常習者に対して単に刑罰を科しただけでは薬物依存症から抜け出せないため、薬物依存治療で精神科に入院したり、刑法違反の累犯で刑務所に収監される人が後を絶たない。
このため、「薬物依存者には刑罰よりも治療が必要だ」とする意見も多く、オランダのように大麻について刑法上は違法となっているが所持・摂取に対しては刑を執行しない事例も見られる。また、日本では医療刑務所に収監するケースも見られる。
麻薬（定義1）は、痛みに対する感覚を鈍らせる。そのため、モルヒネやコデインは鎮痛剤として医療の現場で処方される。麻薬性鎮痛剤として、モルヒネのような効果を持つメペリジン（商標名：デメロール）やメタドンが開発されている。メタドンはヘロイン中毒の治療に利用されるが、メタドン自体に依存性があるため、この薬の使用には賛否両論がある。薬剤の研究者は、これらの鎮痛薬の依存性を中和する方法を探る過程で、麻薬に反応する脳内の受容体（オピオイド受容体）を発見した。脳内麻薬と呼ばれることもあるエンドルフィンは、人体に存在する天然の鎮痛物質である。麻薬はエンドルフィンと同様の働きをし、オピオイド受容体と結合することが明らかになった。麻薬のアンタゴニストとして作用する薬物は、麻薬の作用を阻害し、乱用や過剰摂取の症状を逆転させる。こうして、アヘン剤とオピオイド受容体のアンタゴニストを組み合わせることにより、副作用の無い新しいタイプの鎮痛剤が作られるに至った。
定義2、3に該当する麻薬LSDは、1960年代後半に欧米を中心に爆発的に広まり、ヒッピームーブメントを生みだした。音楽、文学、映像、絵画、ファッションなどに大きな影響を与え、ベトナム戦争の反戦運動や精神世界、東洋哲学、エコロジーなどへの関心を集めた。中心人物として、元ハーバード大学教授のティモシー・リアリーや、『カッコーの巣の上で』を書いたケン・キージーなどがあげられる。
人類と向精神性作用のある植物との関係は遥か昔まで遡ることができる。世界各地にみられるシャーマニズムの儀式では、夜間に少人数で集まり、明かりを消した小屋の中や野外でたき火を囲み、幻覚性植物を摂取する。シャーマンは歌を歌い、祈りを唱えたりドラムを叩いたりしながら、病気の治療をしたり、神や精霊と交信し重要な決定をしたり予言をしたりする。メキシコ、マサテク族のマジックマッシュルーム、ネイティブアメリカンの幻覚性サボテンペヨーテ、アンデス地方のサンペドロ・サボテン、アマゾンのアヤワスカや西アフリカのイボガ（イボガイン）、シベリアのベニテングタケなどがある。中世ヨーロッパや古代インドでは、せん妄性の植物ベラドンナやダチュラが儀式的に使用されていた。