大乗（Mah?(偉大な)y?na(乗り物)）という語は、般若経で初めて見られ、一般に大乗仏教運動は般若経を編纂護持する教団が中心となって興起したものと考えられている。般若経典の内容から、声聞の教え、すなわち部派仏教の中でも当時勢力を誇った説一切有部を指して大乗仏教側から小乗仏教と呼んだと考えられているが、必ずしもはっきりしたことは分かっていない。なお思想的には、大乗の教えは釈迦如来入滅の約700年後に龍樹（ナーガールジュナ）らによって理論付けされたとされる。
一方、釈尊の教えを忠実に実行し、涅槃（輪廻からの解脱）に到ることを旨とした上座部仏教に対し、それが究極においてみずからはどこまでも釈尊の教えの信奉者というにととどまるもので、自身がブッダ（如来）として真理を認識できる境地に到達できないのではないかという批判的見地から起こった仏教における一大思想運動という側面もある。釈尊が前世において生きとし生けるものすべて（一切衆生）の苦しみを救おうと難行（菩薩行）を続けて来たというジャータカ伝説に基づき、自分たちもこの釈尊の精神（菩提心）にならって善根を積んで行くことにより、遠い未来において自分たちにもブッダとして道を成じる生が訪れる（三劫成仏）という説を唱えた。この傾向は般若経には希薄だが、明確に打ち出した経典として法華経や涅槃経などがある。
自分の解脱よりも他者の救済を優先する利他行とは大乗以前の仏教界で行われていたものではない。紀元前後の仏教界は、釈尊の教えの研究に没頭する余り民衆の望みに応えることが出来なくなっていたとされるが、出家者ではない俗世間の凡夫でもこの利他行を続けてさえいけば、誰でも未来の世において成仏できる（ブッダに成れる）と宣言したのが「大乗仏教運動」の特色である。声聞や縁覚は人間的な生活を否定して涅槃を得てはいるが、自身はブッダとして新しい教えを告げ衆生の悩みを救える、というわけではない。が、大乗の求道者は俗世間で生活しながらしかも最終的にはブッダに成れると主張し、自らを菩薩摩訶薩と呼んで、自らの新しい思想を伝える大乗経典を、しばしば芸術的表現を用いて創りだしていった。
伝統的に大乗仏教を信仰してきた地域の諸宗派は、これらの大乗経典は釈尊が成道して以来40数年の間のどこかで説かれたものとみなしているが、成立しはじめた当時すでに仏教の内部から大乗経典は勝手に創作されたものであり正統な仏教とは言えないという批判があった（上座部仏教からの「大乗経典偽経」説）。
また、現在においても主にこれを根拠に大乗仏教が否定的に評価されることも少なくない。近代に入ると文献学的研究が進み、仏教思想は段階的に発展したもので、そもそも上座部をもふくむ仏教の経典全体が数世紀という長時間をかけて徐々に成立してきたものであるだけでなく、北伝、南伝の最古の教典には「如是我聞」の記述が見られないことが日本でも「法華経無内容説」で有名な富永仲基によって指摘されている。実際に、富永仲基などは、如是我聞は、もともとは又聞きを意味し、釈迦から直接聞いたと言う意味ではなかったと主張した。現在の学会でも現存する南伝および北伝の教典に釈迦の言葉が実際に伝えられているのか、それともあくまで、その時代時代のサンガの思想が釈迦の言葉として後のサンガに伝えられたのかは大いに議論されている。
現存する上座部の名称は、部派仏教の説一切有部の一派がほかの部派の消滅に伴い、大乗仏教に対立する意味で、「上座部」を再度名乗ったことに起源があり、根本分裂のころの上座部とはちがう。よって現在の上座部は部派仏教の一派の教えを継承している。大乗仏教においては、部派仏教の別（ただし同じ上座部系）の一派の教典を、ほかの大乗経典と一緒に継承しいる。しかし、現在でも、上座部が仏のもともとの教えを伝えるものとする主張は上座部仏教で主張される。また現在の研究では、南伝、北伝のほとんどの教典に釈迦が直接説いた教えはほとんど見られないとの見解であるのに、さも大乗経典だけが文献学によって紛い物であると証明されたと主張されることがままにある。
このような批判にたいする大乗仏教側の反論として、
小乗仏教と大乗仏教は同時に並行して伝えられて来たものである
釈迦が大乗仏教なる邪説が起こるなどとは予言していない（ただし、上座部の教典には釈迦の死後五百年後にそのようなことが起こると予言されたとされている）
仏教以外のいわゆる外典とくらべて大乗の教義が優れている
実際に大乗を信奉して利益がある
などの理由を挙げて大乗仏教の正当性を主張している。
ブッダとは歴史上にあらわれた釈迦だけに限らず、過去にもあらわれた事があるし未来にもあらわれるだろうとの考えはすでに大乗以前から出てきていたが、大乗仏教ではこれまでに無数の菩薩たちが成道し、娑婆世界とは時空間を別にしたそれぞれの世界でそれぞれのブッダとして存在していると考えた。この多くのブッダの中に西方極楽浄土の阿弥陀仏や東方浄瑠璃世界の薬師如来などが居る。
また、歴史的存在、肉体を持った存在であった釈尊の教えがただそのまま伝わるのではなく、大乗仏教として種々に発展を遂げ、さまざまな宗派を生み出すに至ると、この思想運動そのものがある非歴史的な「物自爾」ともいうべき存在（法身）の自己表現ではないかという視点が生まれ、その存在を大日如来と想定した。それ以前の、歴史としておもてに表れた部分（顕教）の背後に視座を持つことからこの仏教を顕教から区別して密教という。密教の経典は釈尊ではなく大日如来の説いたものとされる。心で仏を想い、口に真言を唱え、手で印を結ぶ三密加持を行じ、みずからこの非歴史的存在を象徴する事で成道できるとする即身成仏を唱えた。
そのほか、釈尊が入滅してから1500年が経過すると仏教はその有効性を失うとする末法思想を背景に、末法の世において娑婆世界で成道する事（自力聖道門）の困難を主張し、それを放棄することでいったん阿弥陀仏の極楽浄土へ往生してから成道する事（他力浄土門）を提唱する浄土教も起こった。
上座部仏教と大乗仏教、顕教と密教、自力門と他力門など互いに相容れない視点がひとつの宗教にある事は不思議なようであるが、もちろんすべての宗派に共通しているのは仏教の証しとされる三法印である。
紀元前後より、アフガニスタンから中央アジアを経由して、中国・韓国・日本に伝わっている（北伝仏教）。またチベットは8世紀より僧伽の設立や仏典の翻訳を国家事業として大々的に推進、同時期にインドに存在していた仏教の諸潮流を、数十年の短期間で一挙に導入、その後チベット人僧侶の布教によって、大乗仏教信仰はモンゴルや南シベリアにまで拡大されていった（チベット仏教）。
7世紀ごろベンガル地方で、ヒンドゥー教の神秘主義の一潮流であるタントラ教（ ⇒Tantra または Tantrism）と深い関係を持った密教が盛んになった。この密教は、様々な土地の習俗や宗教を包含しながら、それらを仏を中心とした世界観の中に統一し、すべてを高度に象徴化して独自の修行体系を完成し、秘密の儀式によって究竟の境地に達することができ仏となること（即身成仏）ができるとする。密教は、インドからチベット・ブータンへ、さらに中国・韓国・日本にも伝わって、土地の習俗を包含しながら、それぞれの変容を繰り返している。